摘要：
.急性髓细胞白血病中发挥作用
嵌合抗原受体T细胞疗法(又称CAR T疗法)被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。个人基因疗法利用患者自身的免疫细胞来对抗癌症。美国美国食品*品监督管理局(FDA)已批准CAR T治疗产品用于成人弥漫性大B细胞淋巴瘤和儿童及青少年急性淋巴细胞白血病。现在，莫菲特癌症中心的研究人员正试图将这种革命性的疗法推广到其他癌症。
一种潜在有益的疾病是急性髓细胞白血病(AML)，这是影响成人的最常见的急性白血病。超过一半的AML患者在化疗后进入缓解期。但很多复发是因为残留的白血病细胞可以逃避化疗和免疫系统。一项名为THINK(NKG2D治疗性免疫疗法)的新1期临床试验正在研究CYAD-01，这是Celyad的一种新的CAR T疗法，可以对免疫细胞进行遗传修饰，以表达针对白血病肿瘤的自然杀伤受体。
根据在线发表在《Haematologica》期刊上的临床试验案例研究，该患者接受了CYAD-01治疗，然后接受了骨髓移植，并且已经无癌9个月了。莫菲特恶性血液病部门的助理成员、医学博士大卫萨尔曼(David Sallman)说：“值得注意的是，这是CAR T首次导致AML缓解。”“这也是CAR T第一次在没有预处理化疗的情况下有效。”
对于CAR T疗法，T细胞从患者的血液中取出，送到实验室，在那里进行基因改造，以更好地识别和攻击癌细胞。一旦接收到新细胞，患者通常会接受预处理化疗，以耗尽他们的免疫系统，并为新细胞腾出空间。在THINK研究中，不需要进行预处理化疗。
“我们的案例研究表明，CAR T疗法对AML患者来说是一个可行的选择，”Sallman补充道。“我们现在需要利用我们在初步研究中所学到的知识，扩大实验范围。”
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